Em uma live no Instagram nesta quinta-feira (21), a família da menina Sofia Helena, portadora da doença Atrofia Muscular Espinhal (AME) informou que ela foi sorteada pelo grupo farmacêutico Novartis para receber o remédio Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, usado para tratar crianças com a AME.
“Foi uma notícia maravilhosa, a ficha ainda não caiu. Para nós, com certeza o dia 21 de janeiro de 2021 vai ficar na história, vai ficar marcado em nossas vidas”, comemorou Silvana, mãe de Sofia Helena.
Silvana agradeceu as doações de todos e informou que o valor arrecadado até então pela campanha da Sofia Helena, será doado para outras campanhas relacionadas a AME.
“A Vitória é de todos vocês também. Nós queremos que todos vocês sintam-se abraçados por nós. Estamos muito agradecidos porque cada um que doou fez parte desta história e agora com certeza vai ajudar muitas outras campanhas. O valor que a Sofia arrecadou até então, desde o começo nos frisamos, que o valor que a gente teria, caso ela fosse contemplada ou ganhasse na justiça, o valor que sobraria nos iríamos doar para outras campanhas relacionadas a AME e é isso que vamos fazer”, informou Silvana.
A AME
A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, que dificulta a condição de movimentação destes pelos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.
Medicamento Zolgensma
Em agosto de 2020, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou o registro do medicamento Zolgensma, usado para tratar crianças com AME. O tratamento é o mais caro do mundo e custa US$ 2,12 milhões, o equivalente a R$ 11,5 milhões.
A permissão da Anvisa contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até dois anos. A autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia. Na época, a empresa responsável pelo Zolgensma, a Novartis assinou um termo de compromisso onde assumiu a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.
