A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
A autorização foi concedida em caráter excepcional. A substância, desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals, ainda não possui registro comercial no Brasil e não tem representante legal da empresa no país.
O medicamento também não teve estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença priônica. Por isso, Lito será o primeiro paciente no mundo a receber a substância.
Tratamento será feito por uso compassivo
Lito foi incluído em um programa de uso compassivo da empresa responsável pelo medicamento. Esse tipo de acesso permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis recebam substâncias ainda em fase experimental.
O pedido de importação foi realizado pelo Einstein Hospital Israelita, que acompanha o caso do influenciador. A autorização envolveu uma articulação entre a família, o hospital, o Ministério da Saúde, a Anvisa e a agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA.
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, a expectativa é que o medicamento chegue ao Brasil nos próximos dias.
“Estamos prontos para receber o tratamento”, afirmou Mila em uma publicação nas redes sociais.
Ainda não foram divulgados detalhes sobre como será realizado o tratamento, como a dosagem, a duração ou a forma de administração da substância.
Doença de Creutzfeldt-Jakob é rara e não tem cura
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade priônica rara, progressiva e fatal. Ela ocorre devido à alteração anormal de proteínas chamadas príons, que provocam danos progressivos no cérebro e levam à destruição de neurônios.
Atualmente, não existe tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da doença.
A enfermidade costuma apresentar evolução rápida. Dados utilizados pelo Ministério da Saúde indicam que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas.
No Brasil, a maioria dos casos ocorre entre pessoas mais velhas. Entre 2005 e 2021, foram registrados 547 casos confirmados da doença no país, segundo levantamento do Ministério da Saúde.
Substância ainda não teve eficácia comprovada
Por estar em fase pré-clínica para a doença de Creutzfeldt-Jakob, o ALN-6457 ainda não teve sua segurança e eficácia comprovadas em estudos clínicos com pacientes.
A autorização para o uso compassivo não significa que o medicamento tenha sido aprovado como tratamento para a doença. O acesso excepcional ocorre diante da gravidade do quadro e da ausência de alternativas terapêuticas disponíveis.
O caso de Lito, portanto, será acompanhado de forma individual pela equipe médica responsável.
